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你因健康出狀況去看醫生，醫生推薦了一項「革命性」的新興療法。你心想，它的療效真有這麼神奇？有強力的證據支持確有這些療效，或者那只是媒體行銷炒作出來的？另外，有沒有什麼副作用呢？
不久前，不管是病人或醫生，都只能選擇相信既有的醫療訊息。但現在我們有另一個選擇：以科學方法為依據的大量訊息不只隨時更新，而且還很容易取得。
這門學問被稱為「實證醫學」（evidence-based medicine，簡稱EBM），它的名字雖平淡無奇，卻是橫掃醫界的重大革命。它的目標，是藉由獨立專家客觀評估醫療方法，以提供大眾關於這些療法的最新醫學證據。
實證醫學的執行與臨床試驗脫不了關係。所謂臨床試驗，就是比較一項新療法（例如某新型抗癌藥物）與原有標準治療方式或安慰劑（無藥物作用的偽藥，例如裝糖粉的膠囊）的治療效果。這樣的試驗提供我們清楚的科學證據來判斷療法實際發揮什麼效用。
醫學專家堅稱，實證醫學要比過去所用的醫療評估方式要好得多，目前也創下多次輝煌的佳績，例如找出能夠挽救生命的血栓溶解劑，還證實「泰莫西芬」治療乳癌的效果。
但同時也有人擔心，許多臨床試驗的結果並不足以採信。有些試驗採樣的病患人數太少，無法提供具有說服力的證據，還可能沒檢查出或許會致死的副作用。另外，許多大規模的臨床試驗都是由大型藥廠贊助，這不免令人懷疑他們會不會介入試驗的設計，好讓結果更符合他們所需。為了得出藥廠想要的「正確」答案，試驗結果有可能被假造，負面的研究結果也可能會被壓下來。
林德透過實證醫學證明，治療壞血病所需的，不過是新鮮的柑橘類水果。
被埋沒的科學方法
然而對許多醫生而言最難以啟齒的是，實證醫學竟然花了那麼長的時間才獲得醫界重視。事實上，實證醫學的潛力早在幾個世紀前就被發掘了。
一七四七年，蘇格蘭醫生詹姆斯‧林德（James Lind）利用一個簡單的臨床試驗，治癒了危害全球海軍最大的災難：壞血病。打從哥倫布航海時期開始，醫生便注意到長期行船的船員經常染上一種疾病，這些人會出現牙齦腫、牙齒鬆動的症狀，接著會感到疲倦、出血，最後死亡。到了林德的時代，從事遠洋航行的英國皇家海軍有近40％死於壞血病，人數遠比戰死沙場的還要多。
林德深信導致這些船員生病的原因是營養不良。一七四七年，他設計了一個簡單的試驗來測試他的理論，試驗結果改寫了歷史。不過，即使林德的試驗證明了實證醫學的驚人價值，但這種盡可能以客觀方法收集數據來試驗的研究方法，當時竟未獲得醫學研究人員青睞，這可能是因為他們覺得自己的專業遭外人質疑，心生不滿吧！
實證醫學裡的一大挑戰，是如何解讀臨床試驗結果所代表的意義：治癒率究竟得提高多少，才能排除這些正面結果純屬巧合的可能呢？距今大約一個世紀前，釐清上述疑問的必備技巧逐漸成形。到了一九二五年，傑出的英國統計學家羅納得‧費雪（Ronald Fisher）發明了幾個方法，使醫學界的科學家可以更容易理解數據所代表的意義，其中的「顯著性檢定」，就是用來辨別某個藥物是否真具效果，或只是純屬巧合。
二○○六年，六名自願者在參與了倫敦諾維克公園醫院的TGN1412實驗性消炎藥安全試驗後，因為藥物引起的副作用差點喪命。
避免誤導：雙盲及隨機選樣
實證醫學史真正的轉捩點發生在一九四○年代。當時英國醫學研究委員會（MRC）提出了「雙盲」及隨機選樣的試驗模式，這兩種做法也成為日後實證醫學的重要支柱。
過去一般認為棒麴黴素（patulin）可當作感冒藥，在針對棒麴黴素進行試驗時，醫學研究委員會的研究人員首先會確保，不論是醫生或患者，都不知道哪些患者是實驗組、哪些是對照組，這就是所謂醫生、病患「雙盲」的設計。這麼做可以避免醫生或患者預期會見證療效。研究結果發現，棒麴黴素並不具治療感冒的功效，這讓許多原本看好它的醫生大失所望。
接著，在一九四六年，醫學研究委員會又分別對百日咳疫苗以及用來治療肺結核的抗生素「鏈黴素」（streptomycin）進行了試驗。兩項試驗都採用雙盲設計，並且在前衛的英國醫學統計學家奧斯汀‧布瑞佛德‧希爾（Austin Bradford Hill）的建議下，加入了另一項重要的做法：以隨機方式將參與者分配到實驗組與對照組。這樣可以避免實驗組患者有特殊的共通處，導致我們誤判藥物的功效。
這些試驗成功證實了疫苗與抗生素的效用，它們所採用的「隨機對照試驗」（RCT）也成了日後新療法的黃金標準試驗（gold standard test）。現在，隨機對照試驗法已是實證醫學的重點，它提供確鑿的科學證據幫助醫生們做決定。
貝氏統計法證明，血栓溶解劑並沒有原本宣稱的那麼有效。
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